天价救命药从70万一针降至3.3万！给患者带来了生的希望

01、70万一针的天价药，刷光了11张银行卡

杜佳的二胎儿子米粒出生才几个月，就被查出了SMA，也就是脊髓性肌萎缩症。

杜佳记得很清楚，确诊那天，她和丈夫揣着11张银行卡，刷了69万多，就为了一针诺西那生纳注射液。这11张银行卡，有他们夫妻俩多年的积蓄，还有双方父母的退休金、亲戚朋友借的钱……

作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，自2019年获批国内上市以来，诺西那生纳注射液以每支69.97万元的售价创下了中国药品的新纪录。

02、天价药降至3.3万，患者：幸运到爆!

救命天价药从70万元降到3万元是一种怎样的体验?

“新年第一天就能用上这个药，真是幸运到爆!”29岁的患者杜先生亲身经历了梦一般的现实。同时，杜先生对未来充满了憧憬，希望未来有更多的病友，尤其是小朋友能够恢复健康。

从2022年1月1日开始，诺西那生钠注射液正式被纳入医保药品目录。对于SMA患者来说，这无疑是个天大的好消息。

从无药可用，到有药可用，再到今天享受医保政策，SMA的医疗负担也大大减轻。

一、明明是“救命药”，为何如此天价?

不管是70万的救命药，还是120万的抗癌药，它们可以救命，但定价却极高，这是为什么?

实际上，一款新药的研发并非易事，需要经历：确认药物作用靶点——确定先导化合物——构效关系的研究——活性化合物的筛选——候选药物的选定等这一系列复杂的流程。

新药研发出来后，还需要经过临床前的研究、临床研究，最终进行新药申请，获得药监部门批准之后才可以正式上市销售。

其中，药物的定价受到了多种因素的影响，比如研发成本、市场容量、回收利润时间等。

而之所以诺西那生钠定价这么贵，主要是因为以下2点：

1、 患者少、成本高

SMA是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，比较罕见，发病率在1/10000左右。

因此，由于患者数量比较少，愿意投入资金研发的药企也就比较少，一定程度上影响了药物研发的进展。再加上研发成本比较高，药企考虑到效益，定价也会相对比较高。

2、失败率高

另外在研发过程中，药物的失败率也比较高。

相关报告显示，从2011年到2020年，共有9704个药物临床开发项目，而从1期临床到最后FDA批准上市，平均需要10.5年的时间，罕见药需要经历的时间更长。

此外，临床试验还可能面临样本量小、异质性大、难招募等问题，任何一个阶段没完成，下一步都难以继续推进。

诺西那生钠注射液虽然无法根治SMA，但是临床实验结果显示，它可以显著改善患者的肌肉力量，获得更好的预后，同时不会产生严重的副作用。因此对于SMA患者来说，诺西那生钠注射液相当于“救命药”。

二、什么是SMA?发病率约万分之一

目前，我国约有3万多名SMA患者。2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》显示，SMA发病率约为1/10000，人群携带率约为1/50。

虽然是罕见病，但是SMA离我们却并不远。研究数据表明，每35-50个人中就会有1个人携带SMA基因。如果不接受治疗，80%的SMA-I型患儿平均活不到2岁。如果不幸得了SMA，孩子会有什么表现呢?

1、哭声虚弱，吸奶、咳嗽无力，持续发热，肺炎久治不愈;

2、吸气的时候，胸部出现挂钟的轮廓;

3、无法自主坐稳或站立;

4、四肢松弛，力量差，缺乏自发活动。

提醒一点，SMA发病越早就暗示着病情越重，死亡风险越高。发病年龄越大，病情越轻。少数患者会在青少年时期或成年时期发病，预期寿命和正常人差不多，但是残疾的可能性比较大。

三、调查发现：SMA患者疾病负担重

因病致贫是很多中国普通家庭的现状，2022《中国SMA生活质量研究》显示，超过80%的受访者正在接受治疗，14%的受访者从未治疗过，不治疗的原因是治疗费用贵、无法负担。

另外，调查还发现，SMA患者具有较重的疾病负担。过去一年，所有患者的家庭年收入中位数为84000元。

当然，自从诺西那生钠注射液被纳入医保，使用人数不断增加，患者承担的医疗费用也降低了。但是，每个家庭每月依然要支付5000元以上的医疗费用，占家庭月收入的76%以上。

其实，SMA是可以预防的。虽然属于隐性遗传性疾病，致病基因携带率很高，但也不是完全无法提前发现的。

只要做好产前检查，必要时进行遗传干预，就可以准确做出疾病诊断，尽早接受治疗，达到改善症状、提高生活质量的目的。

诺西那生钠注射液得以进医保，不仅对于SMA患者是一个莫大的鼓励，对于其他罕见病患者来说，也带来了希望。相信随着医疗技术的进步，越来越多的罕见药会被开发出来，价格也会越来越合理，减轻患者的医疗负担。

关键词： 70万一针 诺西那生钠注射液 纳入医保药品 天价救命药